2021년 

 

쉬 웨이의 아들은 생후 8개월만에 멘케스 증후군이라는 희귀병 진단을 받았다. 이 병은 체내에서 구리를 흡수하지 못해 성장이 더뎌지다가 퇴행성 신경 장애를 일으켜 3살 이전에 사망하게 되는 병으로, 2022년 현재까지 치료제가 존재하지 않는다. 다만 구리-히스티딘 화합물을 주사하면 일시적으로 병세를 호전시킬 수 있다는 것이 알려져 있었으나, 해당 의약품은 중국에서 사용이 금지되어 있었다. 이에 쉬 웨이는 해외의 병원에서 아들을 치료하고자 했으나, 코로나19 대유행으로 인해 국경이 봉쇄되어 당시에는 해외로 나갈 방법조차 없었다. 쉬 웨이의 가족들에게는 그야말로 절망적인 상황이었다.

 

그러자 쉬 웨이는 구리-히스티딘의 합성 방법이 비교적 쉽다는 것을 알고, 약을 구할 수 없다면 내가 직접 만들어내겠다며 집에 실험실을 차려 합성에 도전했다. 화학 등의 관련 지식이 전무한 사람이 실현하기에는 매우 어려운 일인 만큼 가족들도 쉬 웨이를 만류했다. 성공 여부는 차치하더라도 중국 당국에서 금지한 약물을 만드는 일이기에 체포되어 처벌을 받을 수도 있었기 때문이다. 그러나 쉬 웨이는 아들을 살리겠다는 일념으로 인터넷에서 600여 편의 약품 관련 논문을 번역기까지 동원해 독학하고,[1] 사비를 털어 필요한 장비와 설비, 재료들을 구매하기까지 했다. 상하이의 한 연구실에 구리-히스티딘을 합성하는 영상을 보내달라고 요청하기도 했다.

그리고 실험 시작 6주 만에 구리-히스티딘 화합물을 합성하는 데 성공한다. 토끼 3마리에게 먼저 주사해 안정성을 테스트한 뒤, 자신과 아내에게 직접 주사하는 것으로 안정성 테스트를 마치고 아들에게 약을 투여했고, 2주 만에 아들의 병세가 호전되었다.

 

감동적인 부성애를 보여준 사건이지만 쉬 웨이 가족의 앞날이 밝지는 않다. 전술한 바와 같이 멘케스 증후군의 근본적인 치료제는 알려져 있지 않으며, 쉬 웨이가 합성한 구리-히스티딘은 증상을 일시적으로 호전시키는 약품에 지나지 않는다. 즉 생명을 조금 더 연장시키는 것 이상의 역할을 기대하기 어렵다. 이뿐만 아니라 쉬 웨이는 아들을 살리기 위해 약을 연구하는 동안 생업이던 전자상거래 일도 그만두었기 때문에 경제적 어려움도 큰 상황이라고 한다.

 

신약을 개발한것은 아니고 이미 있는 연구에 기반해서 호전 시키는 보조제를 만든 것

하지만 고졸에 비전공자인데 그걸 해낸것 만으로도 대단함

 

이 일이 이슈가 되면서

2022년 8월 외국 회사 유전자 치료제 첫 임상 시험에 참여할 수 있게 됨

 

 

 

 

2024년 7월 

 

저 가족이 어떻게 됐는지는 알 수 없지만

임상에 들어갔던 약이 FDA ODD 승인을 받았고 

LTGT06을 첫번째 투여한 환자가 2년 동안 부작용이 없었다는걸 보면 잘 지내고 있는듯